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用小分子RNA治療脊髓延髓肌萎縮癥獲進展
http://www.423205.icu    2012-6-6 11:45:24    來源:新華網

  日本名古屋大學和自治醫科大學的研究小組在新一期《自然·醫學》期刊網絡版上報告說,他們在老鼠實驗中發現一種用小分子RNA(核糖核酸)遏制脊髓延髓肌萎縮癥的新療法。

  脊髓延髓肌萎縮癥是引發全身肌無力的神經變性疾病,很難治療,患者年齡常在30歲至60歲之間。神經變性疾病由神經細胞內積聚的異常蛋白質所致,異常雄性激素受體蛋白質被認為是導致該病的原因。

  研究小組分析老鼠基因時發現,參與合成異常雄性激素受體蛋白質的異常信使RNA與名為“CELF2”的蛋白質結合后,前者就會保持穩定,最終造成老鼠運動機能減退。但是一種名為“196a”負責調節基因表達的小分子RNA能遏制“CELF2”蛋白質的表達,從而導致異常信使RNA的穩定性下降并分解,異常雄性激素受體蛋白質的總量也隨之減少。

  研究小組給患有脊髓延髓肌萎縮癥的老鼠注射名為“196a”的小分子RNA后,其神經細胞內的異常雄性激素受體蛋白質減少了約60%,老鼠的運動機能得以維持。

  研究小組負責人、名古屋大學教授祖父江元說:“這是從根本上遏制(脊髓延髓肌萎縮癥)病情的治療方法。”研究小組認為,此類療法還有望用于阿爾茨海默氏癥、帕金森氏癥、肌萎縮側索硬化癥等神經變性疾病的治療。

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